儿童肌无力药首度获批 加快引进孤儿药

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5月7日，美国食品和药物管理局(食品；美国药品管理局(以下简称fda)批准雅各布斯制药公司销售的治疗6至17岁患者的兰伯特-伊顿肌无力综合征(以下简称lems)的药物ruzurgi(amifapridine)。据了解，这是美国食品和药物管理局第一次批准了一种用于患有lem的儿科患者的新药。去年11月，美国食品和药物管理局刚刚批准了对患有莱姆关节炎的成年患者的治疗计划。

《国家商业日报》记者注意到，美国食品和药物管理局在2018年加快了几十种孤儿药物的审批。相比之下，中国的孤儿药政策逐步放开，审批速度加快，优惠政策频繁。北京管理咨询有限公司创始人石立臣在接受《商业日报》采访时表示，由于审批绿色通道的开通，罕见病药物审批速度明显加快，国外罕见病药物进入国内市场的速度进一步加快。只要符合上市条件，可以在一年左右甚至几个月内上市。

世界首个儿童重症肌无力药物获得批准

5月7日，消息传来，孤儿药ruzurgi被fda批准上市。ruzurgi的适应症是儿童(6 ~ 17岁)的肌无力综合征。孤儿药是指治疗罕见疾病的药物。

《国家商报》记者从美国食品和药物管理局官方网站上了解到，美国食品和药物管理局药物评估和研究中心神经病学产品部主任比利·邓恩博士表示，美国食品和药物管理局将继续促进罕见疾病治疗的发展和批准，特别是对儿童。他相信这一决定将为患有lem的儿科患者提供急需的治疗选择。

Fda官方网站显示，lems是一种罕见的自身免疫性疾病，它影响患者的神经和肌肉之间的联系，并导致受影响患者的虚弱和其他症状。患有狐猴的人，身体自身的免疫系统攻击神经肌肉接头(神经和肌肉之间的连接)，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。

Fda官方网站指出，lem可能与患者的其他免疫疾病有关，但在癌症患者中更常见，如小细胞肺癌。儿童患者中lem的患病率尚不清楚，估计总患病率为百万分之三。充分且控制良好的lems成人药物的研究证据也为ruzurgi在6-17岁患者中的应用提供了强有力的支持。

众所周知，ruzurgi最常见的副作用是烧灼感或刺痛(异常感觉)、腹痛、消化不良、头晕和恶心。如果患者服用本品后出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹、瘙痒、发热、肿胀或呼吸困难，应立即通知其医务人员。

孤儿药加速了市场，中国加快了引进的步伐

据美国食品和药物管理局统计，全世界已知的罕见疾病约有7000种，约占人类疾病的10%。中国有超过1500万罕见疾病患者。

近年来，孤儿药的上市速度不断加快，fda已经批准了多种相关药物上市。仅在2018年，就有59种新药上市，创下了前几年的新高。

与许多获准在美国上市的新药相比，获准在中国上市的孤儿药数量相对较少。根据中国药科大学医药产业发展研究中心学者丁锦喜和李娜此前对中美两国孤儿药上市的统计，2000年至2010年，中美两国孤儿药上市数量分别为64和16种。

与此同时，一些疾病仍处于“外有药，内无药”的现状。根据罕见病发展中心和iqvia联合发布的《2019年中国罕见病药品可及性报告》，截至2018年12月，在中国首次发布的《罕见病名录》中的121种罕见病中，有74种罕见病是“可用药物治疗的”，即针对这74种罕见病的药物已获准在欧盟和美国上市。然而，其中仍有21种罕见疾病药物尚未进入国内市场。

然而，这种情况已经逐渐改善。2018年5月22日，中国多个部门联合发布了第一批罕见病目录，共纳入121种疾病，这是支持使用罕见病药物的重要一步。此前，国务院常务会议指出，从今年3月1日起，首批21种罕见病药品和4种原料药将参照抗癌药在进口环节减征3%的增值税，而国内环节可选择简单征收3%的增值税。此外，2019年4月17日，国家医疗保险局发布了《国家医疗保险药品目录调整工作计划》，将非医疗保险品种、癌症和罕见病列为国家基本药物的重点。

对于罕见病患者来说，高昂的药价仍然是他们的一个障碍，也是许多患者将罕见病纳入医疗保险的希望。石立臣认为，将罕见病纳入医疗保险需要循序渐进，根据各地的实际经济情况，即医疗保险的支付能力，按地区和疾病逐步纳入。“当医疗保险费用总额在一段时间内相对确定时，包含的疾病越多，(医疗保险)支付的比例越小。”